L’autorizzazione si basa sui dati del trial clinico ZUMA-3, studio multicentrico, di fase II, a braccio singolo volto a valutare il profilo di efficacia e sicurezza di brexucabtagene autoleucel nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria da precursori delle cellule B nella popolazione adulta.
“La leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria è una patologia rara, aggressiva e a prognosi estremamente infausta, per la quale, ad oggi, non sono disponibili terapie adeguate – ha detto Alessandro Rambaldi, Direttore del Programma Trapianto di Midollo Osseo e Unità di Ematologia Dipartimento di Oncologia ed Ematologia dell’Ospedale di Bergamo, Direttore e Professore ordinario di Ematologia all’Università Statale di Milano -. Il bisogno terapeutico per questa patologia è pertanto considerato importante. Ad un follow up mediano di 26.8 mesi, in Zuma 3, brexu-cel ha raggiunto un tasso di remissione completa (CR) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) del 71%, con un tasso di CR del 56% nei 55 pazienti trattati nello studio di fase II. La durata mediana della remissione è stata pari a 14.6 mesi e la sopravvivenza mediana è stata pari a 25.4 mesi. Tra i pazienti che hanno ottenuto una CR, la sopravvivenza mediana non è stata raggiunta”.
“Brexu-cel rappresenta quindi una terapia che, con un’unica somministrazione, ha dimostrato un beneficio clinico significativo e duraturo nel tempo in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a precursori di cellule B recidivante o refrattaria”, ha aggiunto.
L’aggiornamento dello studio ZUMA-3, corrispondente ad un follow up a 3 anni (mFU 38,8 mesi), presentato lo scorso febbraio al congresso “5th European CAR-T cell meeting 2023”, oltre a fornire un periodo di follow up maggiore rispetto all’analisi precedente, ne conferma l’efficacia. In particolare, la sopravvivenza mediana è stata di 26 mesi per tutti i pazienti trattati e 38.9 mesi tra i pazienti in CR+CRi (n=39). Il tasso di sopravvivenza globale a 36 mesi è stato pari al 47.1%.
“Un aumento dei tassi di remissione e una durata della risposta clinicamente significativa, rappresentano un beneficio clinico importante in una popolazione con esiti scarsi e bassi tassi di sopravvivenza come i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria, che, rimane una popolazione con un elevato unmet medical need”, ha concluso il professor Rambaldi.
La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una neoplasia ematologica rara caratterizzata dalla proliferazione e dall’accumulo anormali di linfoblasti; rappresenta circa il 20% di tutte le leucemie negli adulti. La LLA presenta una distribuzione bimodale per età e viene diagnosticata più comunemente in pazienti di età inferiore ai 20 anni; le diagnosi in pazienti di età superiore ai 20 anni rappresentano circa il 45% dei casi di LLA, con un’età media dei pazienti diagnosticati tra i 15 e i 69 anni pari a circa 38 anni.
La LLA è una forma aggressiva di leucemia: i tassi di guarigione osservati nei pazienti adulti con malattia recidivante o refrattaria (LLA r/r) al trattamento di prima linea sono solo del 20-40% e, in seguito a recidiva, è improbabile che la maggior parte dei pazienti sopravviva a un anno.
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(ITALPRESS).